Brasil incorpora terapia gênica no SUS para tratar Atrofia Muscular Espinhal(AME)

Os exames preparatórios começam na próxima semana em 28 centros de referência distribuídos por 18 estados

O Ministério da Saúde anunciou a incorporação do Zolgensma ao SUS para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 em crianças de até seis meses. Com custo médio de R$ 7 milhões, a terapia gênica será financiada por um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante Novartis, garantindo pagamento condicionado aos resultados clínicos.

A AME é uma doença genética rara que compromete os neurônios motores, afetando funções essenciais como respiração e movimento. O SUS já oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam, mas o Zolgensma, de dose única, promete avanços significativos na qualidade de vida dos pacientes.

Os exames preparatórios começam na próxima semana em 28 centros de referência distribuídos por 18 estados. O governo publicará em breve o Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas (PCDT), detalhando os critérios de acesso. Estima-se que 287 crianças nasçam com AME anualmente no Brasil.